干细胞疗法在帕金森病中临床研究作用

 jiaoran   2019-09-17 10:16   45 人阅读  0 条评论

帕金森病(Parkinson's disease, PD)是一种危害中老年身体健康慢性神经退行性疾病,全球有600多万人患有帕金森病,它是阿尔茨海默病之后第二常见神经退行性疾病。帕金森病主要病理特征为脑内黑质多巴胺能神经元(dopaminergic neuron, DN)进行性丧失,导致纹状体多巴胺(dopamine, DA)含量缺乏,从而引起运动障碍。

帕金森病患者运动症状主要包括静止性震颤、肌肉僵直、姿势不稳与运动迟缓。此外,一系列非运动症状可出现在运动障碍之前,包括焦虑、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、情感和记忆障碍等。

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帕金森病在老年人中发病率较高,随着社会老龄化加重使得帕金森病患者逐年增多,极大地影响了患者及其家人生活质量,给社会带来沉重负担。因此,寻找有效干预该病方法具有重要意义。目前帕金森病传统干预方式主要以口服药物和手术为主,但其只能短期内缓解相应症状,尚不能根除病因。

干细胞移植为治疗帕金森病带来曙光

近年来,干细胞技术得到迅猛发展,干细胞在再生医学、建立疾病模型及药物筛选等领域逐渐显示出其巨大应用价值。由于干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能,可分化为多巴胺能神经元,并且在损伤组织内进行神经再生与修复,为帕金森病干预带来了曙光。

干细胞移植治疗帕金森疾病进行组织再生与修复作用机制

1. 替代作用:干细胞具有损伤组织趋化作用,能够向病灶或损伤部位迁移,分化为受损细胞表型替代损伤或死亡细胞;

2. 旁观者机制:通过分泌多种细胞因子调节宿主微环境从而调节免疫反应与细胞生长、分化、效应等,同时分化为损伤细胞以外其他细胞类型(如多巴胺能神经干细胞、胶质细胞等),创造合适微环境实现损伤组织再生与修复;

3. 细胞融合:干细胞与组织内体细胞在特定环境下发生融合并相互影响进而修复损伤组织。

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干细胞疗法

临床研究证实干细胞移植治疗帕金森病安全有效

2017年6月内蒙古某医院神经内科对15例帕金森病患者开展临床研究,通过干细胞移植1个月干预后,采用统一帕金森病评分量表对患者移植前后神经功能进行评定,结果发现,移植后患者震颤、强直症状改善非常明显,运动迟缓、姿势不稳等临床症状较干预前也有所改善,且均未出现移植物抗宿主病。

2019年,杂志Cell Transplant报道了一项移植人神经元前体细胞(human neural progenitor cells,NPC)干预帕金森病人临床试验。8名帕金森病人通过立体定位手术将NPC直接注入背壳核中,其中7名病人通过长达4年随访证实,整个干预过程安全有效,无免疫排斥反应,无严重副作用。

干细胞干预1年后,7名病人显示出均有不同程度运动功能改善,5名病人对现有干预具有更好响应,PET成像表明中脑多巴胺能神经元活性增强,病情改善比干预前效果显著。

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